2024年8月31日上午，深圳市儿童医院与深圳市抗癫痫协会主办，深圳市冻力宝贝进行性肌营养不良症关爱中心协办的第九期关爱罕见病活动在儿童医院成功举行。本次活动专注于杜氏肌营养不良（DMD），旨在为患儿家长提供最新的诊疗信息和支持。

　　活动邀请了多位在神经肌肉病领域具有丰富经验的专家，罗序峰医生为家长们详细讲解了神经肌肉病的最新诊疗进展及临床一线药物情况，帮助家长们更好地理解当前的治疗选择和未来的希望。刘麟医生则重点介绍了DMD心脏的发病特点及需要注意的事项，强调了心脏健康在DMD患者管理中的重要性。麦嘉卉医生分享了DMD治疗的最新进展，帮助家长们了解现有的治疗方案及其有效性。杨琴医生为大家讲解了DMD的呼吸功能改变及相关注意事项，提醒家长们关注呼吸系统的健康，确保患者的生活质量。

　　在活动中，医生与患儿家属之间的互动十分积极。家长们踊跃提问，分享自己的经历和困惑，专家们耐心解答，提供专业建议。这种面对面的交流不仅增进了医患之间的理解，也让家长们感受到来自不同专科组成的多学科专家团队的关怀与支持。许多家长表示，通过与医生的直接沟通，他们对DMD的长程管理有了更清晰地认识，心中的疑虑也得到了有效地解答，特别有利于DMD病人的全面和长期的诊疗和照顾。

　　此次活动的成功举办，极大地增强了家长们的信心和勇气，帮助他们更好地面对孩子的疾病。家长们纷纷表示，这样的活动不仅提供了宝贵的知识，也让他们感受到自己并不孤单，大家在共同面对这一挑战。

　　深圳市儿童医院是国家卫生健康委罕见病诊疗哨点医院，是深圳市罕见病医学中心和深圳市罕见病医学三名工程协同医院（依托单位带头人是香港大学深圳医院骨科等罕见病中心杜启峻教授，带头人是全国人大代表、中国医学科学院北京协和医院张舒扬院长），在医务科和护理部领导下，有关科室组成罕见病诊疗中心，将继续致力于罕见病患者的关爱与支持，未来还将定期举办类似的患教会，进一步推动相关领域的研究与发展，为患者及其家庭提供更好的医疗服务。此外，深圳市儿童医院罕见病诊疗组还参加北京协和医院每周举行的罕见病多学科会诊中心学术活动。我们相信，通过持续的努力和专业的支持，能够为更多的DMD患者及其家庭带来希望与帮助。